© National Cancer Institute Duncan Comprehensive Cancer Center at Baylor College of Medicine
Lijek Kymriah novi je lijek za liječenje konkretnog oblika leukemije i ujedno prva genska terapija koju je odobrila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Riječ je o terapiji čiji su ključ genetski modificirane imunostanice, T-stanice, oboljelog pacijenta, a spomenuti lijek koji proizvodi kompanija Novartis FDA je odobrila za djecu i odrasle do 25 godina koji nisu reagirali na konvencionalnu terapiju.

CAR-T terapija

Genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen - CAR-T terapija) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. Tako modificirane stanice transfuzijom se vraćaju u krv oboljelog, a dosadašnja istraživanja pokazala su visoku učinkovitost. Kliničko istraživanje konkretnog lijeka rezultiralo je remisijom u 83 posto od 63 mlada pacijenta oboljela od B-stanične akutne limfoblastične leukemije.

Inače je akutna limfoblastična leukemija generalno, dakle ne isključivo spomenuti imunofenotip, najčešća tumorska bolest u djece. U većine se pojavljuje u dobi od dvije do deset godina, a u Hrvatskoj godišnje obolijeva od 30 do 40 djece. Strani mediji vijest prenose uz dva ključna ograničenja ovog lijeka: visoka cijena i opskrba. Naime, u Americi je cijena lijeka 475 tisuća američkih dolara, a opskrba je zahtjevna jer modificirane stanice moraju biti napravljene u specifičnim uvjetima, odnosno laboratorijima.

- Vrijednost je ove tehnologije u konceptu personalizirane medicine za koji se zalažemo. Koncept je uzeti analogne stanice, modificirati ih "ubacivanjem" novog gena sa specifičnim proteinom koji ima snagu usmjeriti T-stanice da napadnu specifični antigen na površini tumorske stanice. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta. Dakle, prava terapija za pravog pacijenta u pravo vrijeme. Smatram da je kratak vremenski period upotrebe ovakva tretmana da bismo znali njegov konačan rezultat - objašnjava prof. dr. sc. Dragan Primorac, naš cijenjeni znanstvenik, genetičar i pedijatar.

Prva je odobrila Kina

Inače je prvu gensku terapiju za liječenje raka još ranije odobrila Kina, a na europskom tržištu su trenutno dostupne dvije genske terapije za pojedine nasljedne bolesti. Nesigurno je procjenjivati hoće li i kada u europsku proceduru ovaj lijek za leukemiju.

Zasigurno će i drugi posegnuti za ovom tehnologijom što će u konačnici lijek učiniti dostupnijim. - Ako imamo lijek koji ima tu sposobnost, a može ga koristiti jedan mali dio bogatih država, onda lijek gubi smisao - komentira prof. Primorac.

Izuzev cijene i uvjeta liječenja, za ovaj su lijek nužne posebno certificirane ustanove i educirano osoblje koje zna prepoznati nuspojave ovog lijeka. Riječ je o otpuštanju citokina koje uzrokuje stanje nalik gripi i neurološke probleme. Obje nuspojave mogu ugroziti život, a pojavljuju se uglavnom u prva 22 dana terapije. Budući da lijek napada i zdrave B-stanice, istaknuta je i opasnost od infekcija.