© Dječja bolnica u Philadelphiji—APJedanaestogodišnjem dječaku, koji je rođen s nasljednom gluhoćom, testiran je sluho u Philadelphiji nakon što je prošao proceduru genske terapije u listopadu 2023.
Dječak Aissam Dam patio je od gluhoće zbog rijetke genetske abnormalnosti koja sprječava proizvodnju otoferlina, ključnog proteina za "stanice dlačice" unutarnjeg uha za pretvaranje zvučnih vibracija u kemijske signale koje šalje mozak. Kirurg John Germiller, direktor kliničkog istraživanja u CHOP-u, osvrnuo se na veliko postignuće u liječenju dječaka, naglašavajući dugotrajne napore koji obuhvaćaju dva desetljeća unutar medicinske i znanstvene zajednice.
Iako je genska terapija koju smo proveli na našem pacijentu imala zadatak ispraviti abnormalnost u jednom, vrlo rijetkom genu, ove studije mogu otvoriti vrata za buduću upotrebu, za neke od preko 150 drugih gena koji uzrokuju gubitak sluha u djetinjstvu, pojašnjava Germiller.
Aissam je 4. listopada 2023. godine bio podvrgnut kirurškom zahvatu koji je uključivao uvođenje modificiranog virusa u njegovu pužnicu, za prijenos funkcionalnih kopija gena otoferlina.
Komentar: Čini se da je meso mamuta održavalo ljude desecima tisuća godina i da su regije koje danas smatramo neplodnim možda bile mnogo gostoljubivije: